问题描述
全球首个mRNA改造的CAR-T如何改善重症肌无力症状？
精选答案
优
全球首个mRNA改造的CAR-T细胞疗法（即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）通过改造患者的T细胞，使其能够识别并攻击表达特定抗原的细胞，从而治疗重症肌无力等自身免疫性疾病。这种疗法的关键在于使用的mRNA模板，它指导T细胞产生特定的CAR结构，这些CAR结构能够与重症肌无力患者体内异常的乙酰胆碱受体（AChR）结合。
当这些改造过的CAR-T细胞被注射回患者体内后，它们会迁移到身体的各个部位，特别是那些含有异常AChR的肌肉组织。一旦到达目标位置，CAR-T细胞就会识别并结合到AChR上，激活T细胞，进而释放出一系列细胞毒素，这些细胞毒素能够杀死或削弱这些异常的AChR细胞，从而减少肌肉的破坏和乙酰胆碱受体抗体的产生。
这种疗法的优势在于其个性化特征，因为mRNA模板可以根据患者的具体情况进行定制，以针对特定的抗原进行治疗。此外，由于mRNA分子较小，它们更容易被改造和传递给细胞。
总的来说，全球首个mRNA改造的CAR-T细胞疗法通过改造患者的T细胞，使其能够特异性地攻击和减少异常的AChR细胞，从而有效改善重症肌无力症状。
